







 | Die Erkrankung zeigt einen progredienten Verlauf. Auch unbehandelte Kinder sind im ersten Lebenshalbjahr meist klinisch unauffällig (50 %). Unspezifische Symptome sind Erbrechen, Abdominalkoliken, Ekzem, Hyperirritabilität, Geruch nach Mäusekot, helle Haare, blaue Augen, trockene Haut, Später kommt es zu extapyramidalen Bewegungsstörungen, Stereotypien, Muskelhypertonie, Krampfanfälle, fehlende Sprachentwicklung und Schwachsinn. Die Kinder sind mikrozephal. Die Myelinreifung ist gestört, ebenso die Melaninsynthese (helle Haare). ZNS | Krampfanfälle, Lähmungen, Spastizität, mentale Retardierung | Haut | helle pigmentarme Haut, Neigung zu Ekzemen | Haare | pigmentarme blonde Haare | Augenfarbe | häufig blau |
- Rumpfhypotonie
- Hypertonie und Rigor der Extremitäten
- Ptosis
- Hypersalivation
- psychomotorische Retardierung
- Choreoathetosen
- Schluckstörungen
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